这本身是 MyPathway 研究的一个队列。MyPathway 是一项 2b 期的篮子研究，评价的是将一些靶向药物用于具有特点靶点突变但对应的靶向药物未获批用于该瘤种的疗效。例如，HER-2 阳性的胆道系统肿瘤（BTC）可以使用靶向 HER-2 的抑制剂，但这些药物又没有被 FDA 批准。这个队列中，评价使用两种 HER-2 抑制剂的联合用于既往接受过化疗但肿瘤进展的胆道系统肿瘤（BTC）患者。所使用的是药物是 帕妥珠单抗（帕捷特）和曲妥珠单抗（赫赛汀） 的联合，两个药物都使用的是常规剂量。研究一共入组了 39 例 BTC 患者，其中胆囊癌占 41%、肝外和肝内胆管癌分别占 18%、壶腹部癌 13%、还有 10% 未确定来源。两个药物的中位用药时间 3.5 月，绝大部分患者（97%）终止用药的原因是疾病进展。
主要终点方面，客观缓解率（ORR）为 23%，中位缓解持续时间达到了 10.8 月。此外，疾病控制率（DCR）为 51%。这个 DCR 包括的是疾病缓解或者 疾病稳定 4 月以上 的患者，因此这个 DCR 的数据值得关注。中位 PFS 是 4.0 月，中位 OS 10.9 月。
安全性方面，3 级及以上的治疗相关不良事件只有 8%，都是肝酶升高或者胆红素升高，可以说是安全性很不错了。
可惜的是，肝内胆管癌 HER-2 阳性的比例太低了，只有 5% 左右，但胆囊癌和肝外胆管癌的 HER-2 阳性比例可以达到了 10-20%。对于这部分患者，现在已经有多个 HER-2 抑制剂可以使用，除了这两个单抗，还有吡咯替尼，另外还有靶向 HER-2 的 ADC 药物。所以 HER-2 虽然算不上黄金靶点，但阳性的病人还算是幸运，毕竟有药可用，而且 ORR 数据还不错。另外，我们正在入组一项 HER-2 阳性 BTC 的 2 期临床试验，使用的是百济公司联合开发的 ZW25（zanidatamab），这是一个靶向 HER-2 两个位点的抗体，1 期研究的初步数据非常不错，ORR 高达 47%，感兴趣的医生或者患者也可以到我们门诊了解一下。
