Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017:407; doi: 10.1016/S2468-1253(17)30072-930072-9/fulltext)
在ASCO 2016年会上，这项研究的结果曾被公布过，现在完整的结果在 Lancet Gastroentrol Hepatol 杂志上发表了出来。
这是一项在日本开展的多中心、安慰剂对照、双盲的3期临床研究，研究主持者是目前如日中天的Kudo教授。入组的是索拉非尼耐药或不能耐受的晚期肝癌患者，按照2：1的比例入组S-1（替吉奥，日本大鹏制药）治疗组或安慰剂对照组。中位随访了30多个月之后，中位生存期方面，S-1与对照组没有差别（11.1月 vs 11.2月，HR=0.86，P=0.220）。
次要终点方面，S-1可以有效地抑制肿瘤进展，表现为延长无进展生存期（PFS，2.6月 vs 1.4月，P<0.0001），疾病控制率更高（43% vs 24%，P=0.001），至肿瘤进展时间（TTP）更长（2.6月 vs 1.4月，P<0.0001）。此外，接受S-1治疗的患者，有5%出现了肿瘤部分缓解，而安慰剂组没有这样的病例，但是没有统计学差异（5.4% vs 0.9%，P=0.068）。此外，S-1引发的严重并发症显著高于对照组（41% vs 22%）。S-1的主要副作用是皮肤色素过度沉着、食欲下降、乏力、腹泻和血清胆红素升高。
杂志同期配发了评论 The role (if any) of chemotherapy in hepatocellular carcinoma，这个“if any”用得太好了。btw，这个年轻的杂志的 Twitter 账户的维护者非常用心，除了介绍自己的杂志上发表的新研究，还会介绍兄弟刊物上与消化系统相关的研究。这篇日志的配图就是从他们的 Twitter 账户上扒下来的。
Full citation: Kudo M, et al. S-1 versus placebo in patients with sorafenib-refractory advanced hepatocellular carcinoma (S-CUBE): a randomised, double-blind, multicentre, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017; 2(6):407-417
