今年的 ASCO 会议上，Nivolumab（BMS 公司，商品名 Opdivo）治疗晚期肝癌的 I/II 期临床研究（即 CheckMate-040 研究）的初步结果被公布。这项研究包括两个部分，分别是剂量爬坡研究和队列扩展研究。目前我们已经获知了这样一些信息：
疗效方面：
- 在剂量爬坡研究中，疾病控制率65%左右，相比较索拉菲尼大约是40%；8/46（17%）的患者肿瘤体积下降超过30%；17/46（37%）的患者肿瘤体积有下降。7/46（15%）患者获得了疾病缓解，其中5位在3个月以内就可以观察到了疗效。
- 在扩展研究中，45/204（22%）的患者肿瘤负荷下降超过30%；35/214（16%）的患者可以达到客观缓解，在治疗有反应的患者中，其中大部分（29/35（82%））在3个月内可以观察到疗效。换言之，如果在治疗3个月之后，肿瘤仍然进展，可以考虑停药，放弃抗 PD-1 治疗了。
两项研究均发现肿瘤组织PD-L1的表达与治疗反应无相关性。
乙肝相关肝癌患者中，极少部分患者出现血清 HBsAg 水平下降。抗丙肝病毒效果似乎更确切，在丙肝相关肝癌患者中，可以观察到少部分患者HCV RNA水平下降。
在扩展研究中，110/214（51.4%）的患者治疗中断，最主要的原因是疾病进展。这个数值比索拉菲尼要低，在SHARP研究中，索拉菲尼的治疗中断比例为76%。
跟PD-1治疗其他肿瘤的副作用相似，在肝癌治疗中，还出现了转氨酶、脂肪酶和淀粉酶上升。
因为目前公布的结果还比较初步，所以只能作为参考。
update 2017-01-24，在 Gastrointestinal Cancers Symposium (GICS) 2017 年会上，没有公布进一步的结果。
update 2017-04-26，完整的研究结果发表在 Lancet 杂志上了，结果跟本文描述的基本一致。El-Khoueiry AB, et al: Nivolumab in patients with advanced hepatocellular carcinoma (CheckMate 040): an open-label, non-comparative, phase 1/2 dose escalation and expansion trial. Lancet, 2017
